基因工程技術是現(xiàn)代生物技術發(fā)展的前沿,，有著廣泛的應用,。例如很多遺傳性的疾病都是因為基因突變導致,，需要通過基因工程的手段來開發(fā)相關藥物，進行針對性的治療,。中國科學院動物研究所研究團隊開發(fā)的逆轉(zhuǎn)座子基因工程新技術,，首次實現(xiàn)了以RNA為媒介的基因精準寫入，有望為遺傳病,、腫瘤等疾病帶來更高效,、更安全、更低成本的全新治療方式,。這一成果今天（8日）在國際學術期刊《細胞》在線發(fā)表,。

　　據(jù)介紹，基因治療需要利用基因工程技術來治療基因突變所引起的疾病,。不過,，人體由幾十萬億個細胞組成，每個細胞里又有幾十億個堿基對,，怎么樣才能把正常的遺傳信息,，精準地放到一個特定的基因組位點，是目前基因工程領域所面臨的挑戰(zhàn),。中國科學院動物研究所此次開發(fā)的逆轉(zhuǎn)座子基因工程新技術，首次實現(xiàn)了以RNA為媒介的基因精準寫入。這項技術能夠在多種哺乳動物細胞系,、原代細胞中實現(xiàn)大片段基因高效精準整合,，與DNA療法相比，以RNA為媒介會更加安全和有效,。以此為基礎,，有望為遺傳病、腫瘤等疾病帶來全新的治療方式,。

　　中國科學院動物研究所研究員 李偉：比方對于腫瘤的患者,，現(xiàn)在治療的方式比較煩瑣，需要在體外收集患者的細胞,，對這些腫瘤細胞進行改造,，把改造好的細胞再回輸給患者。未來利用這一代技術,，我們就可以開發(fā)全新的治療方式和藥物,，直接把這個基因制劑注射到他的體內(nèi)，就像我們現(xiàn)在的疫苗或者靜脈輸液一樣,，一次性在患者的細胞里寫入遺傳信息,，來實現(xiàn)一個更加通用、更加高效,、更加低成本的治療的方式,。

　　（總臺央視記者 任梅梅 苗毅萌）