基因工程技術(shù)是現(xiàn)代生物技術(shù)發(fā)展的前沿,，有著廣泛的應(yīng)用。例如很多遺傳性的疾病都是因為基因突變導(dǎo)致,，需要通過基因工程的手段來開發(fā)相關(guān)藥物,，進(jìn)行針對性的治療,。中國科學(xué)院動物研究所研究團(tuán)隊開發(fā)的逆轉(zhuǎn)座子基因工程新技術(shù)，首次實現(xiàn)了以RNA為媒介的基因精準(zhǔn)寫入,，有望為遺傳病,、腫瘤等疾病帶來更高效、更安全,、更低成本的全新治療方式,。這一成果今天（8日）在國際學(xué)術(shù)期刊《細(xì)胞》在線發(fā)表。

　　據(jù)介紹,，基因治療需要利用基因工程技術(shù)來治療基因突變所引起的疾病,。不過，人體由幾十萬億個細(xì)胞組成,，每個細(xì)胞里又有幾十億個堿基對,，怎么樣才能把正常的遺傳信息，精準(zhǔn)地放到一個特定的基因組位點,，是目前基因工程領(lǐng)域所面臨的挑戰(zhàn),。中國科學(xué)院動物研究所此次開發(fā)的逆轉(zhuǎn)座子基因工程新技術(shù)，首次實現(xiàn)了以RNA為媒介的基因精準(zhǔn)寫入,。這項技術(shù)能夠在多種哺乳動物細(xì)胞系,、原代細(xì)胞中實現(xiàn)大片段基因高效精準(zhǔn)整合，與DNA療法相比,，以RNA為媒介會更加安全和有效,。以此為基礎(chǔ)，有望為遺傳病,、腫瘤等疾病帶來全新的治療方式,。

　　中國科學(xué)院動物研究所研究員 李偉：比方對于腫瘤的患者，現(xiàn)在治療的方式比較煩瑣,，需要在體外收集患者的細(xì)胞,，對這些腫瘤細(xì)胞進(jìn)行改造，把改造好的細(xì)胞再回輸給患者,。未來利用這一代技術(shù),，我們就可以開發(fā)全新的治療方式和藥物，直接把這個基因制劑注射到他的體內(nèi),，就像我們現(xiàn)在的疫苗或者靜脈輸液一樣,，一次性在患者的細(xì)胞里寫入遺傳信息，來實現(xiàn)一個更加通用,、更加高效,、更加低成本的治療的方式。

　　（總臺央視記者 任梅梅 苗毅萌）